Chorzy na SMA mogą liczyć na pomoc

Polska stawia na diagnostykę i szybkie leczenie dla osób, które chorują na rdzeniowy zanik mięśni. W Polsce dotkniętych tą chorobą jest około 1000 dzieci. Do niedawna jedyną pomocą dla chorych na SMA była nieco usprawniająca ruchowo rehabilitacja.

SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której – z powodu wady genetycznej – stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

– Trzeba pamiętać o tym, że rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą postępującą, a nieleczony prowadzi nieuchronnie do głębokiej niepełnosprawności, czasem nawet do niewydolności oddechowej i konieczności włączenia oddechu zastępczego przy użyciu respiratora – mówiła prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik kliniki neurologii i epileptologii.

Osoby zmagające się z rdzeniowym zanikiem mięśni jeszcze kilka lat temu nie miały praktycznie żadnej możliwości leczenia. Przełomowym momentem okazało się zarejestrowanie w 2016 roku pierwszego leku modyfikującego przebieg choroby. W Polsce stosunkowo szybko został uruchomiony program lekowy B.102 leczenia SMA. Od 1 września dzięki wprowadzeniu dwóch dodatkowych leków badaniem zostały objęte dzieci do szóstego roku życia. Do tej pory skorzystało z niego około 90 proc. chorych.

– Jesteśmy wśród czterech krajów świata, które jako pierwsze były w stanie zaproponować tak znakomicie zaplanowany program diagnostyki i leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – wyjaśniła prof. dr hab. n. med. Anna Kostera- Pruszczyk, kierownik katedry i kliniki neurologii.

Raport dotyczący leczenia SMA wskazuje na wysoką skuteczność i bezpieczeństwo terapii. Lek przynosi korzyść wszystkim pacjentom niezależnie od wieku czy stopnia zaawansowania choroby.

– Z każdym podaniem leku poprawa staje się coraz wyraźniejsza. Ani jeden chory dorosły nie został wyłączony z leczenia z powodu nieskuteczności terapii, a mówiąc innymi słowy – u wszystkich pacjentów osiągnęliśmy skuteczność – podkreśliła prof. dr hab. n. med. Anna Kostera- Pruszczyk.

Ministerstwo Zdrowia chce wprowadzić także zmiany, które poprawią dostęp do rehabilitacji leczniczej.

TV Trwam News