Minister zdrowia: Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA

Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Będzie on przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy – poinformował w poniedziałek minister zdrowia Adam Niedzielski.

⚠️Lek Zolgensma będzie refundowany od 1 września 2022 r. pic.twitter.com/th1yhFln7l

— Ministerstwo Zdrowia (@MZ_GOV_PL) August 22, 2022

Szef Ministerstwa Zdrowia na konferencji prasowej w Warszawie powiedział, że źródłem finansowania najbardziej innowacyjnych leków w Polsce jest Fundusz Medyczny. Zapowiedział, że na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA – Zolgensma.

„W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego” – wskazał minister.

Zaznaczył, że obecnie prowadzone są badania genetyczne diagnozujące SMA, a ich dopełnieniem jest terapia, która była „nieco trudniejsza w przyjmowaniu”.

„Teraz wprowadzamy możliwość tego najdroższego leku, czyli Zolgensmy” – podkreślił szef MZ.

Rok trudnych negocjacji, ale ich pointa wynagradza wszystko. Najmniejsi Polscy pacjenci z #SMA będę leczeni najnowocześniejszym lekiem świata. Jest to możliwe https://t.co/0RxkgLAYkN. dzięki wprowadzonym przez rząd @pisorgpl badaniom przesiewowym pod kątem #SMA. Już 281 tys badań https://t.co/hpW7njV2ta

— Adam Niedzielski (@a_niedzielski) August 22, 2022

Poinformował, że w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie też lek Evrysdi, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania.

„To jest ten dzień, od kiedy możemy powiedzieć, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów na świecie, jeżeli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA, czyli mamy badania przesiewowe, mamy wszystkie leki, które są dostępne na rynku w refundacji i mamy to dzięki z jednej strony nowym możliwościom finansowym związanym z utworzonym przez pana prezydenta Funduszem Medycznym, ale mamy to też dzięki bardzo trudnym i długim negocjacjom” – wskazał minister zdrowia.

Obecna na konferencji szefowa Kancelarii Prezydenta Grażyna Ignaczak-Bandych podkreśliła, że „dzisiaj jest bardzo dobry dzień dla polskich pacjentów i dla polskiej służby zdrowia”.

„To ważny dzień przede wszystkim dla chorych na SMA” – dodała.

Wielki krok w rozwoju #FunduszMedyczny: pierwsza lista innowacyjnych technologii lekowych #TLI została w całości objęta refundacją. M. in. od 1 września Fundusz będzie finansował najdroższy lek świata #Zolgensma 💊 dla najmniejszych pacjentów cierpiących na #SMA pic.twitter.com/C7S5Ebj3e2

— Grażyna Ignaczak-Bandych (@GIBandych) August 22, 2022

Przypomniała, że Fundusz Medyczny jest nowym narzędziem w polskim systemie ochrony zdrowia.

„To jest fundusz, który powstał z inicjatywy pana prezydenta i wszedł w życie w listopadzie 2020 r.” – powiedziała.

Przyznała, że początkowo „nie wszystkie aspekty działania funduszu wystartowały szybko”.

„Ale dziś nadrabiamy te zaległości” – zapewniła.

Wyraziła nadzieję, że zrealizowane zostaną kolejne elementy finansowania zawarte w funduszu, m.in. rozstrzygnięcie konkursu na rozbudowę i inwestycje w szpitale pediatryczne.

Grażyna Ignaczak-Bandych dodała, że prezydent jest ciągle bardzo zainteresowany kwestią Funduszu Medycznego, mimo że znajduje się on w gestii MZ.

„Mamy nadzieję, że już dziś fundusz będzie w pełni realizował zadania, które przed nim stoją” – zaznaczyła.

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

Lek Zolgensma podawany jest jako wlew dożylny trwający około godziny. Do uzyskania trwałego efektu leczniczego wystarczy jednorazowe podanie. Z kolei lek Spinraza (nusinersen) przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając 4 dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na 4 miesiące.

PAP