fot. Marek Borawski

Minister odmawia dzieciom

Ministerstwo Zdrowia odmawia refundacji leczenia dzieci chorych na zespół Niemanna-Picka typu C. 35 tys. zł wystarcza na niecałe 3 tygodnie terapii. Rodziny nie wykluczają wejścia w spór zbiorowy z resortem.

Zespół Niemanna-Picka typu C to rzadka choroba genetyczna (dziedziczna), która upośledza metabolizm tłuszczów. Atakuje mózg i układ nerwowy. Wskutek odkładania się w organizmie substancji tłuszczowych zwanych glikosfingolipidami dochodzi do stopniowego „wyłączania” kolejnych procesów życiowych: chodzenia, mówienia, a w końcu – oddychania. W Polsce jest około 30 chorych. Pomaga lek o nazwie Zavesca (miglustat), który opóźnia objawy choroby, a nawet częściowo je cofa. Pozwolenie na dopuszczenie preparatu do obrotu w całej Unii Europejskiej Komisja Europejska wydała w 2002 r.; 16 lutego 2006 r. lek został oznaczony jako tzw. lek sierocy w stosunku do choroby Niemanna-Picka typu C. W 2012 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił miglustat w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie preparatu do obrotu. Stwierdzono, że w badaniu dotyczącym choroby Niemanna-Picka typu C poprawa ruchów gałki ocznej u pacjentów przyjmujących preparat Zavesca była podobna jak u pacjentów go nieprzyjmujących. Wystąpiła jednak poprawa zdolności do przełykania i sprawności intelektualnej. Badanie wykazało, że u blisko trzech czwartych poddanych terapii pacjentów preparat prowadził do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika pogarszania się objawów.

Od czasu zatwierdzenia Zaveski 21 krajów Unii zdecydowało o jej pełnej lub częściowej refundacji, m.in. Grecja, Hiszpania, Czechy, Słowacja i Węgry.

Polskie Ministerstwo Zdrowia konsekwentnie odmawia jednak refundacji preparatu. Powołuje się przy tym na ocenę prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych, który – w ślad za stanowiskiem Rady Przejrzystości – nie zarekomendował objęcia refundacją tego produktu leczniczego. – Decyzja o braku rekomendacji wynika z trudnych do jednoznacznej interpretacji danych o efektywności klinicznej miglustatu oraz bardzo wysokich kosztów terapii – mówi dopytywany o ten problem Krzysztof Bąk, rzecznik resortu. Dalej ministerstwo tłumaczy, że w trakcie badań AOTM zaobserwowano istotną poprawę tylko w odniesieniu do redukcji poziomego ruchu sakadowego (szybkiego) gałek ocznych oraz problemów z połykaniem. Nie poprawiła się natomiast ostrość słuchu (ale nie nastąpiło też jego pogorszenie), a także wskaźnik upośledzenia poruszania się oraz skala oceny stanu psychicznego określająca funkcje poznawcze. Ostatecznie resort stwierdził, że nie należy zastępować terapii standardowej, która polega na leczeniu objawowym i fizjoterapii, leczeniem Zaveską, gdyż nie przynosi to istotnych korzyści dla pacjentów.

Dodatkowo ministerstwo powołuje się na negatywną opinię Rady Konsultacyjnej AOTM, która w marcu 2011 r. uznała za niezasadne zakwalifikowanie leczenia choroby Niemanna-Picka typu C miglustatem w ramach programu zdrowotnego jako świadczenia gwarantowanego.

Warto jednak zaznaczyć, że ta sama Rada rok później przyznała, że nie ma alternatywnych terapii medycznych dla chorych na zespół Niemanna-Picka typu C i że w tej sytuacji można stosować tylko leczenie objawowe i paliatywne.

Deklarację, że powstanie program lekowy dla dzieci z tą rzadką chorobą genetyczną, resort zdrowia złożył dwa lata temu. Z wnioskiem w tej sprawie wystąpił wówczas krajowy konsultant ds. neurologii dziecięcej prof. Sergiusz Jóźwiak. Pilotażowy program miał ruszyć od października 2011 r.; ministerstwo zapowiadało, że potrwa trzy lata. Ale na obietnicach się skończyło. A terapia miglustatem jest bardzo kosztowna. Jedno opakowanie kosztuje 35 tys. zł i wystarcza zaledwie na mniej więcej trzy tygodnie. Rodziny chorych dzieci muszą same radzić sobie z finansowaniem leczenia.

– W 2011 r. miał być program lekowy dotyczący leczenia Zaveską. Zostały już nawet wdrożone pewne działania kwalifikacyjne do tego programu. Byłam szczęśliwa, że moje dziecko w końcu będzie miało właściwe leczenie. Raptem okazało się, że programu nie będzie. Dla nas, rodziców dzieci z tą chorobą, to brzmi jak wyrok – mówi „Naszemu Dziennikowi” pani Halina Dąbrowska z Księgienic Wielkich (Dolnośląskie), matka 21-letniej Sandry chorej na zespół Niemanna-Picka typu C. Chorobę u dziewczyny zdiagnozowano przed trzema laty w warszawskim Centrum Zdrowia Dziecka. Zanim do tego doszło, kobieta przeszła istną gehennę w postaci wędrówek po klinikach z chorą córką. – Byłam wszędzie, w Łodzi prowadzono szereg badań. W końcu chorobę rozpoznano w Centrum Zdrowia Dziecka. Ale nie stać nas na leczenie. Tak jak innych rodziców, którzy są skazani na darczyńców, na dobrą wolę innych ludzi – tłumaczy pani Halina.

– Nie rozumiemy, dlaczego do tej pory nie umieszczono na liście leków refundowanych leku Zavesca, w sytuacji gdy istnieją naukowe dowody na świecie potwierdzające skuteczność leczenia nim choroby Niemanna-Picka typu C. Pan minister wydaje się nie rozumieć, że odmawiając refundacji, pozbawia chorych jedynej obecnie możliwości leczenia, skazując nasze dzieci na powolne, nieuchronne umieranie – dodaje Jerzy Szydłowski, prezes Stowarzyszenia Chorych na Niemanna-Picka i Choroby Pokrewne. – Dlaczego Ministerstwo Zdrowia ani razu nie wspomina o fakcie, że w 2011 r. prezes AOTM wydał pozytywną opinię w tej sprawie i rekomendował finansowanie Zaveski ze środków publicznych przez trzy lata, a eksponuje tylko negatywną opinię Rady Konsultacyjnej Agencji? – pyta Szydłowski.

Kiedy w styczniu 2012 r. weszła w życie tzw. ustawa refundacyjna, okazało się, że wniosek o refundację miglustatu trzeba złożyć ponownie; wystąpił z nim producent leku, firma Actelion Registration Ltd. Wniosek został jednak przez resort zdrowia rozpatrzony negatywnie. Producent wystąpił z odwołaniem.

Obecnie trwa postępowanie odwoławcze, którego rozpatrzenie, zgodnie z ustawą o refundacji leków, trwa nie dłużej niż 180 dni – informuje resort zdrowia.

Rodziny chorych liczą na szybkie rozstrzygnięcie sprawy. – Bez podania odpowiednich leków chorzy są skazani na leczenie paliatywne. Nie ma właściwie żadnej alternatywy terapii. Miglustat zatrzymuje rozwój choroby. W wielu przypadkach przywraca też pewne funkcje organizmu, które schorzenie to zatrzymało. Dowodzą tego badania przeprowadzone w UE. Czekamy cierpliwie na decyzję pana ministra. Jeżeli będzie odmowna, nie wykluczamy wejścia na drogę sporu zbiorowego – zapowiada Jerzy Szydłowski.

Anna Ambroziak

 
drukuj